باحثون: طريقة جديدة للقضاء على الآثار الجانبية للعلاج الجيني

نظام جديد لتقديم الجينات

يسمح لنا العلاج الجيني بمواجهة الاضطرابات الوراثية من مصدرها، مما يعطينا وسيلة لاستبدال الجينات المعيبة بأخرى مفيدة وتعمل بالطريقة التي يفترض أن تعمل بها. ولتقديم هذه الجينات المفيدة، يقوم الأطباء بشكل أساسي باستبدال الجزء "السيئ" من أحد الفيروسات بجين مفيد. ومن خلال ترك جزء الفيروس الذي يصيب الخلايا المضيفة له سليماً، فإنه يصبح نظاماً لتقديم الجين الجديد. ومع ذلك، فإن عملية تقديم هذه الجينات إلى الخلايا المستهدفة يمكن أن يؤدي إلى أمر عرضي سيئ، ألا وهو السرطان.

ولمكافحة هذه الآثار الجانبية النادرة والخطيرة للعلاج الجيني، فقد قام الباحث بجامعة ولاية واشنطن غرانت تروبريدج بتطوير طريقة جديدة لتقوم الفيروسات بتقديم الجينات إلى الخلايا المستهدفة. ويقترح هو وفريقه حالياً استخدام هذه الطريقة الجديدة لتطوير علاج جيني بالخلايا الجذعية لعلاج النقص المناعي المشترك الشديد المرتبط بالجينات (SCID-X1)، وهو أحد حالات نقص المناعة التي تهدد الحياة وتؤثر على الأطفال حديثي الولادة.

ويذكر بأن النقص المناعي المشترك الشديد المرتبط بالجينات - والذي يعرف أيضاً باسم "متلازمة صبي الفقاعة" - قد تم علاجه بشكل فعال باستخدام العلاج الجيني سابقاً، حيث استجاب 17 مريضاً من أصل 20 للعلاج في إحدى التجارب السريرية. وللأسف، فقد أصيب خمسة من بين هؤلاء المرضى بابيضاض الدم. وللوقاية من ذلك، فقد اقترح تروبريدج وفريقه استخدام فيروس قهقري رغوي(Retroviridae)  لتقديم الجينات المفيدة. وخلافاً لأنواع أخرى من الفيروسات القهقرية(Retroviridae) ، فإن هذا النوع لا يصيب البشر عادةً كما أنه أقل احتمالاً في تنشيط الجينات بالقرب من الهدف، بما في ذلك تلك الجينات التي لديها القدرة على التسبب بالسرطان.

حقوق الصورة: PublicDomainPictures/Pixabay

علاج ثوري

وقال تروبريدج في بيان صحفي: "إن هدفنا هو تطوير علاج آمن وفعّال لمرضى النقص المناعي المشترك الشديد المرتبط بالجينات وعائلاتهم . وقد بدأنا بتطبيق ذلك بالتعاون مع علماء وأطباء آخرين بشكل سريري."

وبالرغم من أن الخيار العلاجي الجديد لن يكون جاهزاً للتجارب السريرية قبل خمس سنوات أخرى أو نحو ذلك وفقاً لتروبريدج، إلا أنه يمثل تقدماً آخر في مجال العلاج الجيني المتنامي. ويتم بالفعل استخدامه بشكل فعال لعلاج النقص المناعي المشترك الشديد المرتبط بالأدينوزين دي أميناز، ولإعداد أجهزة تنظيم نبضات القلب البيولوجية، ولتصحيح الطفرات الجينية، بل أنه قد يسمح لنا في المستقبل بإبطال العمى أو إيقاف الشيخوخة. إذاً فالإمكانيات حقاً غير محدودة في حال قمنا باستغلال قوة الحمض النووي الريبوزي منقوص الأكسجين.