اعتماد العلاج الجيني في أوروبا للأمراض المميتة عند الأطفال

 

إنها لحظة حاسمة للبحث العلمي، حيث تمّت الموافقة على أول علاج جيني للأطفال في العالم من قبل المفوضية الأوروبية. وستقوم شركة الأدوية جلاكسو سميث كلاين بتقديم العلاج لمرض العوز المناعي المشترك الشديد نتيجة عوز أنزيم أدينوزين دي أميناز، وهو مرض مميت عندما يحدث في سن مبكّرة.

المرض المميت

بدأ الحديث منذ فترة 3 أشهر فقط حول إمكانية الموافقة على بعض أنواع العلاج الجيني. إلا أن هذه الأشهر الثلاثة من المناقشات من قبل المفوضية الأوروبية قد أدّت إلى صدور قرار من شأنه أن يمنح أياماً وشهوراً وسنواتٍ وربما عقوداً للأطفال الذين أحس آباؤهم بالحظّ لقضاء أيّ وقت معهم.

والمرض الذي كان الموضوع الرئيسي للنقاش هو العوز المناعي المشترك الشديد نتيجة عوز أنزيم أدينوزين دي أميناز، وهو اضطراب نادر يتمّ تشخيصه في 15 مولوداً جديداً كل عام في أوروبا. ويتميّز بغياب بروتين أدينوزين دي أميناز، الأمر الذي يؤدي إلى عوز شديد في جهاز المناعة، مثل الخلايا اللمفاوية، وهي إحدى أنواع خلايا الدم البيضاء، وتحتاج إلى هذا البروتين لإنتاجها. وحتى الآن، لا يتوقّع من الأطفال المصابين بهذا المرض أن يعيشوا لفترة طويلة بعد الولادة بدون جهاز مناعة فعّال.

 

نزع صفة "المميت" عن المرض

هنا أتى دور تقنية ستريمفيليس وهي العلاج الجيني الأحدث عند شركة جلاكسو سميث كلاين، من خلال الاستفادة من نقي العظام الخاص بالمريض، حيث يتمّ إدخال نسخة طبيعية من جين  أدينوزين دي أميناز إلى الخلايا، ثمّ يتمّ إعادة الخلايا ذات الجين الطبيعي إلى المريض عن طريق الوريد.

تنبع الثقة في هذه التقنية من حقيقة أنّ معدّل البقاء على قيد الحياة كان 100% في التجارب التي تابعت 18 مريضاً معالجاً لمدّة تصل إلى 3 سنوات وحتى 13 سنة. وهذا لا يعني عدم وجود مشاكل، حيث عانى جميع المرضى من التأثيرات السلبية للتجربة لكن معظمها أدّى إلى حدوث مضاعفات بشكل منتظم خلال مرحلة الطفولة. وقد رأت المفوضية الأوروبية أن هذه التأثيرات آمنة وبالتالي وافقت على استخدام علاج الشركة البريطانية لأغراض تجارية.

وبعد سماع ذلك، قال مارتين أندروز رئيس وحدة الأمراض النادرة في شركة جلاكسو سميث كلاين: "إن الحصول على الموافقة اليوم هو نتيجة عمل سنوات طويلة مع كل من تعاون معنا في ميلان وهنا تأتي الخطوة التالية نحو تقديم العلاج الذي سيغير حياة المرضى المصابين بالعوز المناعي المشترك الشديد نتيجة عوز أنزيم أدينوزين دي أميناز وكذلك حياة عائلاتهم. وهذه بداية لمرحلة جديدة في علاج الأمراض الوراثية النادرة، ونحن نأمل بإمكانية استخدام هذا الأسلوب العلاجي لمساعدة المرضى المصابين بأمراض أخرى نادرة في المستقبل".

إنها بالفعل مرحلة جديدة في عالم الطب الشخصي.